Un innovador tratamiento de edición génica, administrado una única vez, ha demostrado ser eficaz para reducir el colesterol LDL, conocido como colesterol "malo", hasta en un 62%. Este avance ha surgido de un ensayo clínico inicial en Londres que contó con la participación de científicos de la UCL y médicos de UCLH y Barts Health NHS Trust, apoyados por el Biomedical Research Centre (BRC). La terapia, denominada VERVE-102, se administra mediante una infusión única y actúa inactivando el gen que induce al hígado a producir la proteína PCSK9. Esta proteína normalmente limita la eliminación del colesterol LDL de la circulación sanguínea, por lo que su bloqueo contribuye a mantener niveles bajos de este colesterol. Mediante esta técnica, se busca replicar la protección natural observada en personas con variantes genéticas inactivas de PCSK9, quienes presentan colesterol bajo y menor riesgo cardiovascular. En la fase 1b del ensayo clínico se evaluó la seguridad del tratamiento en 35 adultos con hipercolesterolemia familiar heterocigótica o enfermedad coronaria prematura, quienes fueron referidos desde UCLH. En la dosis más alta, la reducción del colesterol LDL alcanzó hasta un 62%, con efectos observados hasta 18 meses después de la infusión y sin efectos adversos graves asociados. Algunos pacientes experimentaron reacciones leves tras la infusión y cambios transitorios en pruebas hepáticas. Estos hallazgos, publicados en el New England Journal of Medicine y presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Aterosclerosis en Atenas, sugieren que VERVE-102 podría convertirse en un tratamiento único para esta condición prevalente, potencialmente transformando la prevención de infartos y accidentes cerebrovasculares. El estudio continúa y se preparan investigaciones a mayor escala, con Verve Therapeutics, propiedad de Eli Lilly, como patrocinador principal.