En el Congreso ESMO 2026, se presentaron los datos iniciales del ensayo global AZUR-1 (NCT05723562), estudio fase II que examina la eficacia de la monoterapia con dostarlimab en pacientes con cáncer de recto localmente avanzado caracterizado por deficiencia en la reparación del desajuste (dMMR) o inestabilidad alta de microsatélites (MSI-H). Este análisis, expuesto en la sesión Proffered Paper bajo el abstracto LBA87, evaluó la tasa de respuesta clínica completa sostenida durante 12 meses, las tasas de respuesta patológica completa, los resultados clínicos y la seguridad del tratamiento.

El estudio se diseñó debido a las limitaciones del tratamiento multimodal estándar (quimioterapia, radioterapia y cirugía), que conlleva elevada toxicidad y morbilidad en cáncer de recto localmente avanzado. Los tumores con dMMR/MSI-H responden especialmente a inhibidores de PD-1, como había sugerido un estudio previo con dostarlimab neoadyuvante. AZUR-1 reclutó a pacientes que recibieron 9 ciclos de dostarlimab intravenoso cada tres semanas, con el objetivo principal de evaluar la respuesta clínica completa mantenida al año post-tratamiento, tanto por revisión central independiente como por evaluación del investigador.

Al corte de datos en abril de 2026, 154 pacientes habían sido incluidos, con seguimiento medio de 26,3 meses. De ellos, 144 contaban con al menos 12 meses de seguimiento para el análisis de respuesta clínica sostenida por los investigadores. El 68% alcanzó una respuesta clínica completa mantenida a 12 meses sin tratamientos adicionales. En 15 pacientes que requirieron cirugía tras dostarlimab, el 80% presentó respuesta patológica completa, y la tasa combinada de respuesta clínica y patológica completa fue del 76%. La revisión independiente encontró una tasa del 47% de respuesta clínica sostenida entre 116 pacientes evaluables, debido a diferencias en el momento de confirmación de la respuesta.

Respecto a la durabilidad, el 98% de quienes obtuvieron respuesta clínica completa la mantuvieron durante 12 meses sin recaídas reportadas. El 93% de los pacientes se encontraba en vigilancia sin progresión, de los cuales el 71% sin tratamiento multimodal posterior. En términos de seguridad, el perfil fue favorable: el 88% cumplió con los nueve ciclos y solo cuatro pacientes presentaron eventos adversos inmunomediados grado 3 o superiores.

En conclusión, el análisis intermedio de AZUR-1 confirma que la monoterapia con dostarlimab puede proporcionar respuestas clínicas y patológicas sostenidas en pacientes con cáncer de recto localmente avanzado dMMR/MSI-H, posiblemente minimizando la necesidad de quimioterapia, radioterapia y cirugía. Estos hallazgos deben interpretarse considerando el diseño de brazo único y el seguimiento aún en curso para evaluar plenamente la durabilidad y seguridad del enfoque.